基因编辑疗法治愈遗传性失明

美国生物技术公司今日公布最新临床数据,10名遗传性视网膜病变患者接受CRISPR基因编辑治疗后,视力显著恢复。这是全球首例成功治愈遗传性失明的案例。 该疗法通过向视网膜细胞递送修复蛋白,精准纠正致病基因。专家表示,这标志着基因编辑疗法进入成熟阶段。